Europa está próximo de aprovação dos primeiros meios para a terapia genética

 

Comitê de Gestão de Medicamentos Europeia dos Medicamentos para Uso Humano recomenda-se que a primeira ferramenta para a terapia genética à aprovação pelas autoridades competentesA recomendação deve ser aprovado pela Comissão Europeia, mas o último não costuma aceitar as decisões deste órgão.Glybera destina pacientes (uma ou duas pessoas por milhão), que não podem produzir uma quantidade suficiente de lipoproteína lipase, o que é essencial para a digestão de gorduras. Com o vírus é transmitido aos seres humanos medicamentos cópia funcional de um gene envolvido na produção desta enzima.

O primeiro país a aprovar a terapia genética, foi a China, que aconteceu em 2004. Em seguida, ele foi sobre o tratamento de câncer. Europa e os Estados Unidos ainda não seguir o exemplo, temendo acima de tudo terapia genética cancerígena.

Glybera, desenvolvido pela empresa holandesa uniQure, anteriormente recebeu críticas negativas e do Comité dos Medicamentos para o homem, e da Comissão sobre as melhores práticas para o tratamento da gestão de Medicamentos mesma Europeia. No entanto, após repetidas, ensaios mais estreitas em pacientes com casos graves de pancreatite como resultado da deficiência de lipoproteína lipase segunda opinião positiva emitida em junho, e agora é a vez ea primeira comissão. Funcionários concordaram que os benefícios desse grupo em particular superam os riscos.

Recomendado a usar a droga, apenas em circunstâncias excepcionais. Isso permite que a ferramenta sem ter que aprovar grandes ensaios clínicos, que, estritamente falando, é impossível a realização de, no caso de doenças raras. Total de Glybera levou 27 pacientes nos três ensaios.Todos os outros casos de drogas também serão monitorados para a acumulação de estatísticas.

No turno sem nome até a ferramenta destinada a falha adenozindezaminaznuyu - imunodeficiência combinada grave. Neste caso, a terapia de gene é conduzido ex vivo - em amostras de medula óssea extraída do corpo humano, após o que o paciente está a injecção apropriado.

No desenvolvimento de drogas, incluindo a gigante farmacêutica GlaxoSmithKline, que, acreditam os especialistas, aumenta as chances de sua aprovação.

Preparado de acordo com Nature News.