Cientistas da Universidade de Washington conseguiram remover com êxito a cópia extra do cromossomo 21 em células derivadas de uma pessoa com síndrome de Down. Os investigadores utilizaram um vírus adeno-associado como um veículo para entregar um gene estranho, chamado TKNEO, em um determinado ponto do cromossoma 21. As células são então cultivadas em laboratório, em uma solução contendo uma substância que elimina a cópia cromossômica do gene com TKNEO. A remoção selectiva de um cromossoma humano, a trissomia triplicado pode significar tanto clínica e de pesquisa, de acordo com os cientistas em seu relatório publicado na revista Cell Stem Cell. "O que estamos vendo é a possibilidade de que os cientistas médicos pode criar terapias celulares para algumas das doenças que acompanham a síndrome de Down ", disse David W. Russell, professor de medicina e bioquímica e um dos autores do estudo. Assim, em casos de leucemia pessoas com síndrome de Down podem receber as terapias com células derivadas de suas próprias células-tronco sem trissomia. Dr. Russell também acrescentou que este método dá a possibilidade de gerar células-tronco com e sem a trissomia 21 da mesma pessoa, o que poderia ajudar a compreender como eles abordam questões relacionadas com a síndrome de Down.
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