Saude de uma menina de quatro anos e afetada por uma doença rara.

A saúde de uma menina de quatro anos, afetado por uma doença rara chamada de "síndrome de Sanfilippo" pior às vezes e cada vez que ela permite uma mobilidade mais limitada. Tillie o momento, como é chamado o pequeno, está na fase inicial da doença, mas não pode mais falar, levantar os braços acima da ca
beça ou flexoras. De acordo com os médicos, em um futuro próximo, possivelmente dentro de meses, o pequeno estará completamente imóvel. A mãe da menina, Michala, 32, disse Tillie "é muito inteligente e fica frustrado quando não pode expressar o que sentem ou o que eles querem." "Há dias em que parece desistir de tudo e depois há outros que parecem ser melhor", disse a mãe de Tillie. "Os médicos disseram que ela não sabe que ela está doente, o que é um conforto", disse Michala. Síndrome de Sanfilippo ou mucopolissacaridose tipo III é um distúrbio hereditário metabólico que faz com que o corpo é incapaz de quebrar as longas cadeias de moléculas de açúcar chamadas glicosaminoglicanos (anteriormente chamado de mucopolissacarídeos). Esta síndrome foi diagnosticada quando a  menina britânica  tinha dois anos de idade, depois de um curso de antibióticos. Como dizem os médicos, Tillie tem muito pouca chance de chegar aos 14 anos. O único remédio que poderia ajudar é uma droga chamada genisteína, uma droga que é desenvolvido e aprovado em os EUA apenas para agora