Desenho de um novo vírus que possa curar cegueira

Cientistas concebido um novo vírus adeno-associado pode melhorar a terapia genética para ajudar a restaurar a visão em pacientes com doenças que causam cegueira, injecção na retina do olho.

David Schaffer, professor da Universidade da Califórnia, em Berkeley (EUA) e autor do estudo publicado na revista Science Translational Medicine explicando o projeto, projetou 100 milhões de variantes de um vírus adeno-associado, que contém os genes que afectam células defeituoso  olho do doente.  Schaffer e colegas seleccionados cinco versões mais eficazes do vírus para penetrar na retina, etiquetados 7M8 e especiais que transportam os genes utilizados para tratar ambos os tipos de cegueira  Retinosquise hereditária ligada ao X, afetando apenas as crianças, e amaurose congênita de Leber. Em ambos os casos, o vírus da engenharia injectados no vítreo (líquido que preenche o espaço entre a superfície interna da retina e a superfície posterior da lente) deu o gene correcto para todas as áreas da retina, assim, restaurando as células afectadas e transportando ao normal.   "Baseado em 14 anos de investigação, temos agora criado um vírus que só  e injetado  para dentro do líquido de humor vítreo no interior do olho e proporciona os genes para uma população de células muito sensíveis, numa zona de acesso difícil  para uma maneira que é segura e não a cirurgia invasiva. 's um processo de 15 minutos e é provável que o paciente possa ir para casa no mesmo dia após a sua recepção. "  Depois de uma série de experiências com roedores, os investigadores descobriram que a adeno projetado associado funciona muito melhor do que as terapias atuais para as doenças degenerativas dos olhos em um futuro próximo ele vai injetar nas células fotorreceptoras nos olhos dos macacos para aprender mais sobre os possíveis efeitos nos seres humanos.  "O time é agora colaborando com os médicos a identificar pacientes com maior probabilidade de beneficiar desta técnica, após um desenvolvimento genético e pré-clínicos, esperamos começar os testes clínicos em breve ", disse Schaffer.